ലണ്ടൻ: ലോകത്തിലെ ഏറ്റവും വില കൂടിയ മരുന്ന് ഏത് എന്ന ചോദ്യത്തിന്റെ ഉത്തരം ‘സോൾജെൻസ്മ’ എന്നാണ്. ഒരൊറ്റ മരുന്നിന് 18 കോടി ഡോളറാണ് വില.
‘സ്പൈനൽ മസ്കുലർ അട്രോഫി (SMA)’ ബാധിച്ച കുട്ടികൾക്ക് രണ്ടാം ജന്മം നൽകുന്ന മരുന്ന് എന്നാണ് ഇതിനെ വിശേഷിപ്പിക്കുന്നത്. ഈ രോഗം ബാധിച്ച രണ്ട് വയസ്സിന് താഴെയുള്ള കുട്ടികളെ ചികിത്സിക്കാൻ അംഗീകരിച്ച ആദ്യത്തെ ജീൻ തെറാപ്പി മരുന്നാണ് സോൾജെൻസ്മ.
നൊവാർട്ടിസ് ജീൻ തെറാപ്പിസ് ആണ് ‘സോൾജെൻസ്മ’ വികസിപ്പിച്ചെടുത്തത്. ഒരു മണിക്കൂറോളം എടുക്കുന്ന ഇൻട്രാവൈനസ് (IV) ഇൻഫ്യൂഷൻ വഴിയാണ് ഇത് നൽകുന്നത്. ഇത് ഒറ്റത്തവണ ചികിത്സയാണ്.
അതിജീവന മോട്ടോർ ന്യൂറോൺ – 1 (എസ്എംഎൻ 1) ജീനിലെ മ്യൂട്ടേഷൻ മൂലമുണ്ടാകുന്ന അപൂർവ ജനിതക രോഗമാണ് എസ്എംഎ.
കാണാതായതോ പരിവർത്തനം ചെയ്തതോ ആയ SMN1 ജീനിനെ AAV9 എന്ന വൈറസ് വഴി മാറ്റിസ്ഥാപിക്കുന്നതിലൂടെ ഇത് പ്രവർത്തിക്കുന്നു.
അമേരിക്കയ്ക്കു പിന്നാലെ ഈ മരുന്നിന് യുണൈറ്റഡ് കിംഗ്ഡത്തിന്റെ നാഷണൽ ഹെൽത്ത് സർവീസ് (എൻഎച്ച്എസ്) അംഗീകാരം നൽകി എന്ന വാർത്ത വൈറലായിരുന്നു.
